Objawami hemofilii są krwawienia, często pojawiające się bez uchwytnej przyczyny. Trzeba im zapobiegać i jak najszybciej leczyć, by nie dochodziło do powikłań niszczących stawy, prowadzących do niepełnosprawności, a niekiedy wręcz groźnych dla życia.
– Hemofilia jest chorobą bardzo dobrze poddającą się leczeniu. Jeśli chorzy mają możliwość stosowania czynników krzepnięcia w odpowiedniej ilości, to mają też szansę normalnie funkcjonować, realizować się społecznie i zawodowo, a długość ich życia nie odbiega od długości życia osób zdrowych. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, przez całą dobę, 7 dni w tygodniu, by gwarantować bezpieczeństwo chorym w trakcie całego procesu leczenia, także w sytuacjach nagłych – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
Najważniejsza jest kontynuacja Narodowego Programu
17 kwietnia obchodzony jest Światowy Dzień Chorych na Hemofilię: w tym dniu pacjenci szczególnie głośno mówią o swojej chorobie, wskazując, co należałoby jeszcze poprawić w leczeniu. W ostatnich kilkudziesięciu latach diametralnie zmieniła się sytuacja chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne: dostęp do skutecznych leków (czynników krzepnięcia) spowodował, że chorzy, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe.
Pacjenci podkreślają, że ich życie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. – To choroba trudna do przewidzenia, ma zmienny przebieg. Narodowy Program zapewnia stały dostęp do leków w całej Polsce. Pacjenci odbierają leki do leczenia domowego (profilaktycznego i leczenia krwawień) w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu COVID-19, choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji. Cieszymy się, że takie leczenie jest prowadzone w ramach Programu Ministra Zdrowia, realizowanego przez Narodowe Centrum Krwi. Dzięki temu jest możliwe stworzenie warunków, żeby chorzy mieli dostęp do leczenia w każdym szpitalu w Polsce, również w sytuacjach nagłych – mówi Bogdan Gajewski.
2023 rok dla chorych na hemofilię w Polsce może okazać się przełomowy: kończy się właśnie trzecia edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Kolejna edycja, przygotowana przez ekspertów z dziedziny hematologii i skaz krwotocznych, pacjentów oraz Narodowe Centrum Krwi, jest aktualnie opiniowana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
- Mam nadzieję, że projekt przygotowanego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zostanie przyjęty jeszcze przed wakacjami, by można było spokojnie planować prace od stycznia 2024 roku. Z uwagi na specyfikę choroby bardzo istotna jest kontynuacja tak ważnego i potrzebnego Programu, by zapewnić ciągłość i dostępność leków dla pacjentów – powiedziała Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi, podczas konferencji prasowej z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię.
– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne oraz jako dobre forum do omawiania i rozwiązywania ważnych bieżących problemów, np. szkolenia ratowników medycznych, zatrudnienia koordynatorów w ośrodkach leczenia hemofilii – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.
W ramach sprawnie funkcjonującego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne leki są kupowane w trybie przetargowym (co sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie, a dzięki temu dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie). Otrzymują je dorośli do leczenia profilaktycznego i leczenia krwawień oraz dzieci do leczenia krwawień. Dodatkowo dzieci z hemofilią są objęte leczeniem profilaktycznym w ramach funkcjonującego od 2008 roku programu lekowego. – Dzięki leczeniu profilaktycznemu dzieci praktycznie nie mają krwawień. Od 2020 roku zmieniła się wręcz definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o możliwość aktywnego życia, jakości porównywalnej z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Sukces leczenia zawdzięczamy więc dobremu funkcjonowaniu obydwu programów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
– Kolejna edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne wprowadzi nas jednak w nową erę leczenia hemofilii: m.in. dzięki systemowi e-Hemofilia, dostawom domowym – dodaje prof. Łaguna.
Dostawy domowe, ośrodki leczenia, rehabilitacja
Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów ma powikłania dotyczące stawów, często występuje także niepełnosprawność w znacznym stopniu. Są po operacjach ortopedycznych, część porusza się o kulach lub musi korzystać z wózków inwalidzkich. Pacjenci mają nadzieję, że nowa edycja Narodowego Programu obejmującego osoby chore na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne poprawi ich codzienne funkcjonowanie.
Utrudnieniem dla wielu chorych jest konieczność przyjeżdżania co 2-3 miesiące po leki. – To uciążliwe zwłaszcza dla osób pracujących, które za każdym razem muszą wziąć dzień urlopu, a także dla osób mieszkających poza dużymi miastami. Muszą jechać do RCKiK (Regionalnego Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa) po leki, a ich zapas na taki czas to objętość małej szafki, więc przewiezienie do domu nie jest proste. Część osób znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji ma zapewnione dostawy leków do domu, ale jak na razie dotyczy to niewielkiej grupy. Bardzo zależy nam na tym, by możliwość dostarczenia leków do domu miał każdy chory z ciężką postacią hemofilii i innych skaz krwotocznych – mówi Bogdan Gajewski. Będzie to możliwe, gdy w ramach Narodowego Programu powstanie system e-Hemofilia tworzony obecnie przez Centrum e-Zdrowie. Powstanie rejestr chorych, do którego będzie wpisywana historia leczenia, dzięki czemu będzie można lepiej tym procesem kierować.
– System e-Hemofilia jest potrzebny z wielu względów, m.in. po to, by lekarze w ośrodkach leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych mieli wgląd w leczenie pacjentów, mogli ich zaprosić na kontrolę stanu zdrowia czy badania. Wielu pacjentów, zwłaszcza starszych, z niepełnosprawnością, ma problem z odbiorem dużej ilości leków. Stąd bardzo nam również zależy na zintensyfikowanym wdrożeniu dostaw domowych; już obecnie prowadzimy je dla ponad 200 pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji, a w przyszłości chcielibyśmy objąć dostawami domowymi wszystkich chorych z ciężką postacią choroby. Pierwsze funkcjonalności systemu e-Hemofilia powinny być dostępne już pod koniec 2023 roku – podkreśla dyrektor Małgorzata Lorek.
Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Co prawda istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami (np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem). Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych. – Bardzo by nam zależało, żeby w każdym ośrodku było przynajmniej dwóch lekarzy rozumiejących specyfikę hemofilii i potrafiących ją leczyć – zaznacza Bogdan Gajewski.
– Ośrodki leczenia hemofilii stanowią bazę do rozwoju kompleksowej opieki nad chorymi. Uważam, że konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ – podkreśla prof. Podolak-Dawidziak.
Obecnie w Polsce trzy ośrodki zostały certyfikowane przez EHC (Europejską Organizację Hemofilii). – Nasz ośrodek opiekujący się dorosłymi pacjentami z terenu Dolnego Śląska jako trzeci w Polsce posiada taki certyfikat. Wcześniej uzyskały go dwa ośrodki w Warszawie: sprawująca opiekę nad dziećmi klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii opiekujący się dorosłymi. Certyfikat potwierdza dobrą jakość pracy ośrodka, wskazuje, że jest tu sprawdzona baza do prowadzenia badań klinicznych, co umożliwia chorym szybki dostęp do nowoczesnego leczenia – mówi prof. Podolak-Dawidziak.
Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia
Czynniki krzepnięcia obecnie stosowane w leczeniu hemofilii są skuteczne, bezpieczne i zapewniają pacjentom dobre funkcjonowanie. Dla pacjentów dziś najważniejsze jest to, żeby wszyscy chorzy mieli możliwość stosowania leczenia, w każdym miejscu Polski, w każdym szpitalu, w ilościach, które uwzględniają trudny do przewidzenia przebieg krwawień, gdyż od tego zależy zdrowie oraz życie chorych.
– Serdecznie dziękuję za zaangażowanie ekspertom i pacjentom; za dialog, który możemy prowadzić, gdyż zarówno powstanie i funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, jak i programu profilaktycznego (lekowego), jest możliwe dzięki wzajemnemu zrozumieniu. Leczenie stosunkowo małej grupy pacjentów jest kosztowne, dlatego staramy się, by każda decyzja była przemyślana, podjęta po dyskusjach z ekspertami i pacjentami. Chcemy, by Program był otwarty na nowe terapie, z uwzględnieniem określonych ram budżetowych, by nie wpływało to na dostępność do obecnie stosowanych produktów leczniczych i zapewniało wszystkim pacjentom poczucie bezpieczeństwa, które udało się wypracować przez lata – zaznacza dyrektor Małgorzata Lorek.
– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne daje możliwości wprowadzania nowych opcji terapeutycznych; Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie – dodaje Bogdan Gajewski.
Sukcesem leczenia jest to, że obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej.
Edukacja lekarzy, ratowników medycznych, społeczeństwa
Wiedza o hemofilii, podobnie jak o innych chorobach rzadkich (na hemofilię pokrewne skazy krwotoczne w Polsce choruje ok. 6 tys. osób), wymaga uzupełniania i aktualizacji. – Zawsze może pojawić się sytuacja groźna dla życia, np. ość ryby utkwi w migdałku podniebiennym. Wówczas trzeba natychmiast podać koncentrat niedoborowego czynnika, zapewnić możliwość oddychania i potem bezpiecznie usunąć ość. Lekarze i ratownicy medyczni muszą o tym wiedzieć, dlatego w ramach Narodowego Programu prowadzone są szkolenia specjalistyczne m.in. dla ratowników medycznych i diagnostów laboratoryjnych – mówi prof. Podolak-Dawidziak.
Potrzebna jest też edukacja pacjentów i ich rodzin (tę prowadzą lekarze, ale też Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, organizując warsztaty dla chorych, stronę internetową (hemofilia.org.pl), stronę na FB, forum dla pacjentów, wydając publikacje). Ważna jest także edukacja społeczeństwa. Wciąż zdarzają się sytuacje, gdy dzieci chore na hemofilię mają problem z przyjęciem do przedszkola czy szkoły, gdyż personel nie zna tej choroby. – Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczył w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy – zaznacza prof. Paweł Łaguna.
Materiał prasowy z autoryzowanymi wypowiedziami przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z konferencją prasową” Hemofilia – stały dostęp do leków w całej Polsce podstawą bezpieczeństwa pacjentów” Kwiecień 2023.
Komentarze